El Comité de Productos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) emitió ayer una opinión positiva para la aprobación condicional de “Casgevy”, la primera terapia de edición génica con CRISPR/Cas9 aprobada en Europa, en este caso para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
“Casgevy” está indicado para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes de 12 años o más para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no hay un donante adecuado disponible. Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida.
Desde Vertex Pharmaceutical su vicepresidenta ejecutiva y directora de Regulatorio y Calidad, la doctora Nia Tatsis, afirma que “esta opinión positiva es otro importante hito que subraya el potencial beneficio que puede ofrecer exagamglogene autotemcel para los pacientes elegibles con enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusión”. La EMA basó su recomendación en dos ensayos en curso de un solo grupo en pacientes de 12 a 35 años. En el primero, se incluyeron en el conjunto primario de eficacia 42 pacientes, incluidos 13 adolescentes, con beta talasemia dependiente de transfusiones que recibieron una dosis única. De estos 42 pacientes, 39 estuvieron libres de transfusiones durante al menos un año.
En el segundo ensayo, se incluyeron en el conjunto primario de eficacia 29 pacientes, incluidos seis adolescentes, que padecían ECF grave. De estos 29 pacientes, 28 estuvieron libres de episodios de crisis vasooclusivas (COV) durante al menos 12 meses consecutivos. Caracterizado por dolor intenso y daño a órganos, los COV son la principal causa de visitas al departamento de emergencias y hospitalizaciones de pacientes con ECF. La seguridad de “Casgevy” se evaluó en los mismos dos ensayos en curso, de un solo grupo y un estudio de seguimiento a largo plazo, en los que 97 pacientes adolescentes y adultos con beta talasemia dependiente de transfusiones o ECF fueron tratados con el medicamento.
“Casgevy” recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades de los pacientes. necesidades médicas insatisfechas. La opinión adoptada por CHMP es un paso intermedio en el camino de “Casgevy” hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE.
