Llega a España la primera terapia contra la ELA

Biogen anunció la llegada a España de tofersen, comercializado como “Qalsody”, la primera terapia aprobada en la Unión Europea desde 1996 para la ELA y la primera indicada para pacientes con mutación en el gen SOD-1. Su inclusión en el Sistema Nacional de Salud se basó en el estudio fase III Valor, que mostró que el 25 % de los pacientes tratados mejoró su funcionalidad y fuerza en la escala ALSFRS-R y presentó reducciones significativas de neurofilamentos y de la proteína SOD1.

El fármaco, administrado de forma intratecal, presentó algunos efectos adversos graves en un pequeño porcentaje de pacientes, como mielitis, radiculitis o meningitis aséptica, aunque la mayoría decidió continuar con el tratamiento. El estudio contó con 108 pacientes durante siete años, incluyendo un grupo que recibió placebo inicialmente y luego el fármaco.

Tofersen se basa en oligonucleótidos antisentido, que actúan sobre el ARN para reducir la producción de proteína SOD1 de forma no tóxica, dirigida específicamente a las motoneuronas afectadas. “A través de esta vía de administración, se consigue dirigir el fármaco directamente a las motoneuronas que representan la diana terapéutica de la enfermedad”, explicó Pilar García-Lorda, directora médica de Biogen Iberia.

Este enfoque permite un tratamiento más preciso y abre la puerta a nuevas terapias de medicina de precisión para la ELA y otras enfermedades genéticas raras. García-Lorda destacó que los oligonucleótidos antisentido constituyen una plataforma tecnológica “fundamental” en la creación de terapias innovadoras.